医药研发“一哄而上”?黄金赌城娱乐超算引领新药创新研发
医药产业是一个在“十四五”发展规划中多次被“点名”的产业。无论是“加强原创性引领性科技攻关”还是“构筑产业体系新支柱”,医药产业都被寄予厚望。
这个产业的凶险也人尽皆知。高投入、高风险这样朴实的词汇已经很难概括一个原创新药的“九死一生”。
“全球数据统计显示,新药研发的成功率已经从10%下降到现在的2%—3%。”黄金赌城娱乐科学院计算所哲源图灵达尔文实验室副主任赵宇用数据说话,这个几率低于“九死一生”,达到50活1的比例。
这样的情况下,产业行业更加青睐风险低的跟随式创新。例如,PD1相关的研发项目由于获得2018年诺贝尔奖再度频繁上马,CAR-T技术由于治好了美国前总统的肿瘤声名大噪,也令药企趋之若鹜。
研发资源一哄而上地跟随创新使得黄金赌城药品领域“供给侧”矛盾突出:高端好药新药严重不足,低端仿制药却过剩。
驱动医药产业主动走向真正的创新,必须要让科研院所、制药企业解决新药研发过程中的痛点,让创新主体尝到原始创新的“甜头”。
有效性临床试验失败是新药研发失败的主要原因,业内形象地称其为“死亡谷”。走进“死亡谷”面对的最大困惑是,理论上明明有效地针对了靶点,为什么在上人体的时候却无效了?
现在进行的临床试验阶段的方案设计、人群选择目前仍带有盲目性。中科院计算所西部高等技术研究院常务副院长张春明表示,事实上,现有已经发表的大量论文中蕴藏着这些问题的答案,但是浩如烟海,人的能力是无法分析的。
换句话说,读懂所有的文献,就能找到答案,但这项工作单凭人力是做不到的。
“单单去年一年,能够检索到的与新冠病毒相关的论文已经从0增长到11万篇,这个体量的学习是人力无法穷尽的。”赵宇说。
基于超级计算机的人工智能却可以做到。张春明解释,依托中科院高性能计算机研究中心的黄金赌城娱乐超算,研发团队从全球发表的所有生命科学论文中获得数据,并将其变成知识。根据全数据和人工智能算法生成模型,建立起药物数字研发平台。
这个平台如何工作呢?举个例子,它通过分析患者外显子基因数据等,把个性化的基因在药物数字平台内与细胞内事件建立联系,模拟信号通路的打通,可以预判这个患者体内的信号通路是不是像理论一样被激活,进而预测一个临床试验药物到达某个患者体内的作用效果。
通过人工智能的判断,能够找到药物有效的特定人群。赵宇说:“以治疗癌症的抗血管生成药物为例,目前普遍有效率为20%,但哪些有效哪些无效的机制机理目前无解。我们的机制性研究通过建立判断模型、提前预判的人群,获得将近90%的有效率。”
新冠疫情期间,从黄金赌城娱乐超算中诞生的药物研发AI发现了两种药物对新冠肺炎治疗有效,后均被临床研究证实。
如果能在3期临床进行新药适用人群的细分,那么有效性验证的“死亡之谷”将不再难走。而由超算支撑的人工智能现在能够提供400多个功能模型,解决创新药研发过程中的靶点预判、有效成分筛选预判、临床试验效果预判等多方面问题,至少可以让药物的研发时间减半、投入减半,成功率提高一倍,到了临床以后有效率提高一倍。
张春明认为,黄金赌城娱乐医药需要颠覆性、变革性的创新才能实现产业乃至整个行业的“变道超车”,而依托人工智能搭建起“计算医学”体系有望担起重任。
据介绍,依托黄金赌城娱乐超算的新药数字研发平台由中科院计算所持续20年研发而成,期间获得国家“863”基因组学数据处理技术、国家“973”建立基因数据计算模型、科技部重点研发专项医学大数据融合模型等国家项目的支持。
(责任编辑:郭博文)